Loại thuốc thần kì giúp những trẻ em bị liệt có thể đi lại được

Những trẻ em bị bệnh teo cơ cột sống sẽ có sức rất yếu trong những tháng đầu đời. Các em sẽ bị khó thở, thậm chí không có khả năng bú, nuốt và thường không sống quá 2 năm.


Chứng teo cơ cột sống (Spinal muscular atrophy - SMA) là một rối loạn di truyền rất hiếm gặp thường dẫn đến tử vong sớm ở những bệnh nhi. Nhưng một loại thuốc được sản xuất và thử nghiệm mới đây đã mang lại hiệu quả chữa trị đáng kinh ngạc. Thậm chí loại thuốc này còn cho phép nhiều trẻ em bị liệt vì căn bệnh teo cơ cột sống có thể lấy lại được khả năng đi lại.


Loại thuốc này có tên là nusinersen đang thu hút sự chú ý của giới khoa học vì hiệu quả chữa trị đáng kinh ngạc.


Khi thuốc được sử dụng trên những bệnh nhi mắc bệnh lâu năm, các em đã dần lấy lại được khả năng di chuyển mà không cần bất kì một sự trợ giúp nào.


Chứng teo cơ cột sống có thể gây ra nhiều hậu quả nghiêm trọng khác nhau tùy từng bệnh nhân. Nhưng về cơ bản, căn bệnh này sẽ khiến cho các tế bào thần kinh bị liệt và từ đó khiến cho cơ bắp bị suy yếu. Trong vòng một hoặc hai năm, nhiều trẻ em bị mắc bệnh sẽ không thể ngồi dậy, cử động tay chân hoặc thậm chí nuốt thức ăn.


Đây là một căn bệnh di truyền ảnh hưởng đến phần hệ thần kinh kiểm soát các hoạt động tự phát của cơ. Hầu hết các tế bào thần kinh kiểm soát các cơ đều nằm ở tủy sống. Đây là bệnh thuộc về cơ vì tác động chính của nó xảy ra ở các cơ không nhận được các tín hiệu từ những tế bào thần kinh này.




Những trẻ em bị liệt do mắc chứng teo cơ cột sống như thế này sẽ hoàn toàn được chữa trị trong tương lai. (Nguồn ảnh: twitter).

'Ở thời điểm trước, những bệnh nhân mắc căn bệnh này gần giống như là một người đã chết. Nhưng sau khi uống thuốc, các em đã đã bình phục, có khả năng đứng, ngồi và tự ăn uống trở lại. Thật là một điều kì diệu', theo lời nhà nghiên cứu Francesco Muntoni đến từ Đại học London tại Anh cho biết.


Muntoni và các đồng nghiệp của ông là một trong những nhà nghiên cứu trên khắp thế giới đã có công góp phần phát triển nusinersen. Loại thuốc này hoạt động dựa trên cơ chế ức chế một gene đặc biệt gây bệnh.


Phương pháp điều trị này sử dụng các DNA đã được thiết kế chuyên biệt nhằm tác động đến các RNA đặc thù. RNA có chức năng tương tự như một nhà máy sản xuất ra protein trong cơ thể. Chính vì thế các protein từ đó cũng được thay đổi theo.


Loại thuốc nusinersen chính là nỗ lực đầy mạnh mẽ của các nhà khoa học trong việc tìm kiếm một giải pháp nhằm chặn đứng căn bệnh teo cơ cột sống chết người này.


Tuy mang lại nhiều hiệu quả tích cực, nhưng các nhà khoa học vẫn chưa thể chắc chắn được rằng liệu nusinersen có thể chữa trị triệt để chứng teo cơ tủy sống hay không.


Nếu dòng thuốc nusinersen thực sự mang lại hiệu quả và có khả năng chữa trị những khuyết tật về mặt di truyền thì những căn bệnh tương tự như bệnh Huntington, bệnh thoái hóa thần kinh cơ vận động cơ và Alzheimer cũng sẽ được mở ra hướng đi mới.


Nhưng vẫn còn một chặng đường dài để liệu pháp nusinersen có thể được hoàn thiện. Hiện tại, phương pháp điều trị phải được lặp đi lặp lại liên tục vài tháng một lần. Thuốc sẽ được tiêm trực tiếp vào trong ống xương sống.


Từ đó, thuốc sẽ hòa vào dịch não tủy rồi sau đó chảy đến khắp não và cột sống. Tuy nhiên, tác dụng phụ của quá trình điều trị sẽ mang đến cảm giác nhức đầu và đau lưng.


Cập nhật: 11/10/2016
Theo khampha

BÌNH LUẬN

THỦ THUẬT HAY

Những tính năng giúp bạn làm chủ WhatsApp dễ dàng hơn

WhatsApp là một trong những ứng dụng nhắn tin phổ biến nhất trên thiết bị di động. Để hiểu rõ hơn về WhatsApp cũng như cách sử dụng. Trong bài viết dưới đây Quản trị mạng sẽ giới thiệu cho bạn 10 thủ thuật hay giúp bạn nắm rõ WhatsApp trong lòng

Cách cập nhật tình hình mưa bão mới nhất bằng Zalo trên điện thoại

Mùa thu là mùa mưa bão rất nhiều. Và trong bài viết này mình sẽ hướng dẫn cách cập nhật tình hình mưa bão bằng Zalo, giúp bạn dễ dàng nắm tình hình phòng tránh.

Mẹo bảo mật email bằng tính năng tự động hủy

Những thông tin quan trọng của người dùng sẽ không bị lộ với tính năng tự hủy sau khi người nhận đọc thư

Mách bạn cách sửa lỗi Windows Defender không hoạt động trên Windows 11

Microsoft Defender là một trong những chương trình đáng tin cậy nhất để bảo vệ thiết bị khỏi phần mềm độc hại. Nhưng phải làm thế nào nếu Windows Defender bỗng dưng không hoạt động?

Cách kiểm tra thẻ nhớ microSD giả bằng smartphone Android

Bạn đã biết cách kiểm tra thẻ nhớ micro giả, nhái cực kì đơn giản bằng cách sử dụng smartphone Android chỉ với 3 bước sau đây chưa?

ĐÁNH GIÁ NHANH

Có nên mua Xiaomi Mi 11 Lite 5G trong tầm giá 8 triệu đồng?

Với nhiều tính năng hiện đại thì liệu mức giá 8 triệu có thật sự phù hợp để mua Xiaomi Mi 11 Lite 5G? Câu trả lời sẽ có trong bài viết bên dưới, tham ...

5 điểm nổi bật trên Xiaomi 11T 5G khiến đối thủ phải dè chừng

Xiaomi 11T 5G tuy không phải smartphone cao cấp nhưng lại sở hữu những tính năng cao cấp, mức giá mềm và cấu hình mạnh mẽ. Các đối thủ cùng phân khúc giá phải dè chừng với 5 điểm nổi bật trên Xiaomi 11T 5G. Đây chính là điểm cộng lớn giúp 11T 5G

Trên tay Honor 9 Lite với thiết kế hiện đại, cuốn hút, giá 4,1 triệu đồng

Huawei đã có những tháng cuối năm vô cùng bận rộn khi thời gian gần đây, hãng điện thoại đến từ Trung Quốc này liên tiếp ra mắt các smartphone mới của mình.

BẠN ĐÃ XEM